(Adnkronos) – È ora rimborsata in Italia la prima terapia mirata per il trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico in pazienti adulti che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti, Fgfr3, e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (Pd-1) o del suo ligando (Pd-L1). Si tratta di erdafitinib, pan-inibitore di Fgfr sviluppato da Johnson & Johnson, una monoterapia da assumere per via orale una volta al giorno. Il farmaco rappresenta la prima terapia di medicina di precisione per il carcinoma uroteliale che ha dimostrato un aumento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia. Secondo il rapporto Aiom-Airtum – informa la farmaceutica in una nota – in Italia sono oltre 300 mila le persone che convivono con un tumore della vescica: è il quinto tumore più frequente, il quarto più diagnosticato se si considera unicamente il sesso maschile. In particolare, il carcinoma uroteliale, ovvero il tumore dell’urotelio – il tessuto che riveste le vie urinarie, tra le quali vescica, pelvi renali, ureteri e uretra – è la forma più frequente di tumore alla vescica: rappresenta oltre il 90% di tutti i casi. Sebbene, la sopravvivenza a 5 anni per il tumore all’urotelio sia oggi del 60 – 80%, a seconda della localizzazione, nelle forme metastatiche la sopravvivenza si riduce drasticamente, fino ad arrivare all’8%. "La diagnosi di tumore uroteliale avviene in 1 caso su 4 in una fase della malattia già avanzata o metastatica a causa dei sintomi aspecifici che spesso vengono sottovalutati – afferma Patrizia Giannatempo, oncologo medico Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano – Circa il 20% dei casi di tumore uroteliale metastatico o non resecabile presenta mutazioni di Fgfr3. In questo contesto, l’arrivo di erdafitinib in Italia è un importante traguardo perché rappresenta la prima terapia a bersaglio molecolare per questa tipologia di pazienti. Inoltre, gli studi clinici condotti con questo farmaco hanno dimostrato una superiorità rispetto alla chemioterapia in termini di efficacia, permettendo di diminuire di quasi il 40% il rischio di morte. Il vantaggio di questo trattamento ha portato un comitato di revisione indipendente a decidere di permettere, anche ai pazienti che avevano ricevuto il trattamento di controllo, di beneficiare di erdafitinib". Come raccomandato dalle linee guida della European Association of Urology – Eau 2024, poter riconoscere la presenza di alterazioni di Fgfr attraverso l’uso dei test molecolari/genomici precoci, già alla diagnosi di carcinoma metastatico, è fondamentale. "I test per la diagnosi delle mutazioni di Fgfr nei pazienti con carcinoma uroteliale rivestono un ruolo fondamentale per una gestione realmente personalizzata della malattia – sottolinea Fabio Calabrò, direttore Oncologia medica 1 Irccs Istituto nazionale tumori Regina Elena di Roma – L’identificazione di tali alterazioni molecolari consente di selezionare i pazienti che possono beneficiare di terapie a bersaglio specifico, come erdafitinib, migliorando la risposta clinica e la sopravvivenza in uno specifico setting di pazienti già sottoposti a chemioterapia e immunoterapia. Purtroppo, nel nostro Paese questi test non vengono ancora rimborsati – chiarisce – L’inserimento del test di Fgfr3 nei livelli essenziali di assistenza per il carcinoma della vescica garantirebbe un accesso equo e omogeneo su tutto il territorio nazionale a un approccio diagnostico e terapeutico ormai imprescindibile nell’oncologia di precisione, contribuendo a ottimizzare le risorse del sistema sanitario e ad aumentare le possibilità di cura per i pazienti". Da non tralasciare, inoltre, l’aspetto psicologico e umano, dove una corretta diagnosi si associa necessariamente al bisogno di supporto, anche al di fuori della terapia. "Sempre più pazienti con carcinoma uroteliale – aggiunge Laura Magenta, paziente volontaria e assistente alla presidenza Aps Associazione Palinuro – Pazienti liberi dalle neoplasie uroteliali – vivono un percorso diagnostico e terapeutico complesso, che incide profondamente sulla loro salute fisica e psicologica, nonché su quella dei loro familiari, a causa di sintomi più o meno impattanti sulla qualità di vita e sulla propria autonomia, quali incontinenza, alterazioni della funzionalità intestinale e problematiche legate alla sessualità. Nonostante il supporto del personale medico-infermieristico sia cruciale, è spesso limitato ai periodi di degenza ospedaliera, lasciando spesso il paziente da solo e disorientato negli ‘spazi vuoti’: quando riceve la diagnosi oppure quando è fuori dall’ospedale, seppur nel calore della sua abitazione. La nostra associazione si prefigge di colmare questi vuoti temporali e di non fare sentire il paziente solo nel suo percorso di malattia". La decisione dell’Aifa-Agenzia italiana del farmaco si basa sui risultati dello studio di fase 3 Thor che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di erdafitinib rispetto alla chemioterapia, in pazienti con tumore uroteliale localmente avanzato non resecabile o metastatico con selezionate alterazioni Fgfr, progrediti dopo uno o due trattamenti precedenti, almeno uno dei quali con un agente anti-Pd-(L)1. I risultati – specifica la nota – hanno dimostrato, nei pazienti che hanno ricevuto erdafitinib, una sopravvivenza globale (Os) mediana di oltre un anno al cut-off dei dati, con un miglioramento significativo rispetto a quelli del braccio di chemioterapia (12,1 mesi vs. 7,8 mesi). Il trattamento con erdafitinib ha anche mostrato un miglioramento della sopravvivenza mediana libera da progressione (Pfs) rispetto alla chemioterapia, con un valore di 5,6 mesi contro 2,7 mesi e un tasso di risposta obiettiva (Orr) confermato del 35,3 % contro l'8,5%. "Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi – evidenzia Alessandra Baldini, Direttrice medica Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia – Con l’arrivo di erdafitinib, ampliamo il nostro portfolio nell’area dei tumori dell’apparato genito-urinario, sottolineando il valore della medicina di precisione, ormai vero e proprio caposaldo della ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson. Medicina di precisione vuol dire costruire un percorso terapeutico personalizzato affinché tutti i pazienti ricevano il trattamento più giusto e più efficace, basato sui bisogni di ciascuno. Proprio per questo, recentemente abbiamo dato il via ad un programma che avrà l’obiettivo di supportare gli ospedali italiani nell’identificazione delle alterazioni del gene Fgfr3. Si tratta del primo Diagnostic Support Program (Dsp) in Italia dedicato ai pazienti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico, grazie al quale non solo forniremo alle strutture aderenti i kit per i test, ma anche una parte di formazione del personale di laboratorio, nonché di supporto tecnico post-training, con l’idea di essere un vero e proprio ponte tra il test diagnostico e l’accesso al trattamento, con la speranza che il sistema – conclude – possa strutturarsi per rendere questo la norma".
—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)
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